A terapia gênica é uma modalidade de tratamento ultramoderna, ainda em desenvolvimento de alguns protocolos, que tem por objetivo tratar doenças genéticas.

A ideia é simples: se você tem uma doença provocada por determinado gene (ou conjunto de genes), utilizando os recursos da terapia gênica o gene defeituoso pode ser substituído, nas células ou tecidos em que sua atuação compromete a saúde. Por exemplo: um diabético tem dificuldades de processamento da glicose, porque suas células ou não produzem quantidade suficiente de insulina (Tipo 1) ou seus receptores deixam de perceber os efeitos da insulina produzida (Tipo 2). Em um tratamento com terapia gênica, os genes responsáveis pelo dano seriam substituídos nas células dos órgãos onde eles atuam.

Para transportar o gene até a célula que o detêm os cientistas usam vetores como vírus ou outros microrganismos modificados. Um dos vetores mais utilizados é Vírus Adeno-Associado (AAV) considerado seguro por não induzir transferência do DNA que porta em cromossomos das células-alvo em que atua. Mas um estudo recente fez com que cientistas que apostavam fortemente nesse vírus pusessem suas barbas de molho.

Experimentos feitos com cães hemofílicos, tratados há um bom tempo (alguns há mais de 10 anos), revelou que o vírus causou desequilíbrio nas células alterando genes responsáveis pelo surgimento de casos de câncer. Para especialistas como o Dr. Charles Venditti, do Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano, o AAV introduz um segmento de DNA flutuante que auxilia no sucesso da terapia. No caso do uso do AAV para hemofilia, como aconteceu com os cães, o vírus é direcionado para o fígado que passa a produzir um grande volume de substâncias coagulantes. A possibilidade de causar câncer gera para terapia gênica a necessidade de um freio nas pesquisas.

O Departamento que autoriza o uso de alimentos e drogas nos EUA (FDA) já tinha autorizado em 2019 o uso do AAV para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal em bebês. Com a possibilidade de que pode gerar câncer alguns tratamentos podem retroagir. Para alguns pesquisadores o gene transportado tem mais chance de se perder e não se incorporar ao genoma das células-alvo do que passar a fazer parte e começar a replicar-se provocando o surgimento de tumores.

De todo modo, enquanto alguns pesquisadores recuam na oferta de tratamentos experimentais usando a terapia gênica com vírus atenuados como o AAV, outros comemoram as conquistas. O interessante é que as pesquisas avançam para reduzir os efeitos provocados por doenças que antes não tinha quaisquer perspectivas de serem tratadas. Apesar da má notícia, as boas possibilidades geradas ajudam a dar esperanças para o que já trouxeram suas doenças desde quando foram gerados.

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Boa semana para todos (as).