A lógica parece bem simples: algumas doenças são resultado da herança de genes defeituosos. Estes mesmos genes defeituosos possuem versões perfeitas. Logo para curar uma doença causada por gene defeituoso basta substituir este gene por um perfeito nas células onde o seu efeito pode provocar a doença! Mas vem a pergunta: isso é possível?

O genoma humano (que reúne a totalidade das informações genéticas humanas) possui entre 20 e 30 mil genes. Um gene é uma unidade molecular com informação química de controle e fabricação de uma proteína, que dependendo de quem seja pode ser responsável por muitas funções no organismo. Ou apenas uma função só, mas de grande importância para o metabolismo do corpo. O gene pode se tornar defeituoso quando ocorre um erro na sua cópia que é passada dos pais para os filhos. Um gene defeituoso pode causar uma doença genética.

As doenças genéticas não podem ser curadas por drogas e tratamentos convencionais. Em muitos casos a medicina atua apenas para minimizar ou retardar o efeito da doença genética. Mas desde a década de 1970 os cientistas passaram a considerar a ideia de tratar doenças genéticas através da Terapia Gênica. A ideia seria substituir genes defeituosos por genes saudáveis.

A execução deste tratamento foi realizada pela primeira vez na década de 1980, quando cientistas americanos liderado por Willian French Anderson[1] obtiveram o êxito de usar um vírus modificado, “contaminado” com um gene corrigido de uma doença imunológica, usando animais, alterando o conteúdo de células do tecido medular das cobaias. Na década de 1990, Anderson conseguiu tratar duas meninas que sofriam da doença imunológica conhecida como “doença da bolha”, conseguindo sua cura parcial.

William French Anderson. Fonte: Wikipedia.

Ainda há muito o que avançar. O que parece bem sucedido em termos de tratamento para doenças provocadas por efeito de um só gene, como no caso da fibrose cística, apresenta resultados otimistas. Mas as doenças causadas por efeitos da ação conjunta de vários genes, como Diabetes ou o Mal de Alzheimer, ainda indicam um longo caminho a percorrer.

Cronologia

1984 – O pesquisador americano Richard Mulligan usou um vírus como ferramenta para inserir genes em células tiradas de ratos.

1985 – William French Anderson e Michael Blaese mostraram que esta técnica pode ser usada para corrigir células defeituosas.

1989 – Anderson realiza o primeiro teste seguro na terapia humana de genes, injetando um marcador inofensivo, em um homem de 52 anos. Ele realiza a primeira experiência clínica, três anos depois.

1993 – Pesquisadores do Reino Unido descrevem os resultados de experimentos bem sucedidos com animais, propiciando o tratamento da fibrose cística.

2012 – Começa a primeira experiência de multidoses da terapia gênica de fibrose cística em humanos.

(Com informações do Livro da Ciência)